美国最贵药物榜单曝光：一针上百万美元的背

⸻ 💊 全球最贵药物中文版解读 这张图展示了美国现阶段价格最高的十种药物，全部属于极罕见疾病的基因治疗或细胞疗法。因为研发成本巨大、病患极少，每一针的费用都惊人。 ⸻ 🧬 Lenmeldy：全球最贵，一针 425 万美元 Lenmeldy用于治疗儿童的MLD（异染性脑白质营养不良），一种致命遗传代谢病。通过基因疗法，患者可获得纠正后的干细胞，有机会逆转病程。 它的价格高达425万美元，是目前已知最昂贵的单剂量治疗。 ⸻ 🧠 Kebilidi：价格 395 万美元 用于治疗AADC缺乏症，这种罕见疾病会让患者无法产生关键脑部化学物质，导致严重运动功能障碍。 该疗法直接向大脑注入基因载体，让患者重新获得神经递质。 ⸻ 🩸 Hemgenix：350 万美元 用于成人B型血友病，通过一次基因输入，帮助身体重新制造缺失凝血因子。过去患者需要长期输注，而如今一次治疗即可显著减少出血。 ⸻ 💪 Elevidys：320 万美元 用于杜氏肌营养不良症患儿，这是一种影响肌肉的致命疾病。基因疗法能让孩子产生缺失的肌肉蛋白，改善运动能力。 ⸻ 🩺 Lyfgenia：310 万美元 用于治疗镰状细胞病，这是全球最痛苦的遗传疾病之一，患者会因红血球变形而产生剧烈疼痛。基因疗法让红血球恢复正常形态。 ⸻ 🧠 Skysona：300 万美元 用于少年期脑副肾营养不良（CALD），这类孩子通常在短期内失去行动力、视力及思维能力。Skysona通过改变骨髓干细胞基因，延缓神经退化。 ⸻ 🧬 Roctavian：290 万美元 另一种治疗血友病A的疗法，但专门针对没有AAV5抗体的患者。通过基因修复，减少频繁输注的需求。 ⸻ 🟡 Rethymic：281 万美元 用于治疗儿童先天性胸腺发育不良，这种病会让孩子完全没有免疫力。Rethymic通过组织植入帮助重建免疫系统，是很多患儿唯一的生命机会。 ⸻ ❤️ Zynteglo：280 万美元 用于治疗β地中海贫血（依赖输血型）。一次基因修复能让患者摆脱终身输血，大幅提升生活质量。 ⸻ 🍼 Zolgensma：232 万美元 用于治疗**脊髓性肌萎缩症（SMA）**的婴儿，这是一种能在婴幼儿时期致命的肌肉萎缩疾病。Zolgensma是一针完成的疗法，能让孩子重获运动能力，被誉为“婴儿救命药”。 ⸻