细胞与基因疗法新秩序
中国站上全球竞技场的“决定性五年”
中国CGT领域正迎来全球震荡中的关键发展期，逐步从追赶者成长为全球产业生态的关键节点。在此背景下，长安先导作为生命科学产业创新高地，正以细胞与基因治疗（CGT）为核心赛道，搭建“一流设施、一流团队、一流服务”的创新生态，通过技术攻关联盟、创新平台共建等多元模式，助力国产CGT产业突破升级。
过去两年，全球细胞与基因疗法经历了从巅峰到震荡的剧烈转折：天价疗法失速，巨头退场，监管突然“踩刹车”。就在全球重新评估这项颠覆性技术时，中国却悄然走出一条更加务实、更加系统化的创新路径。从首款国产基因疗法落地，到TCR-T在实体瘤的突破，中国CGT（CellandGeneTherapy，细胞与基因治疗）正处在一个关键而决定性的窗口期。这是一次创新与现实的对撞，也是中国真正走向全球生物医药中心的一段深刻进化。
行业阵痛与全球震荡
过去两年，全球细胞与基因疗法（CGT）领域经历剧烈震荡：临床暂停、监管收紧、资本退潮，“天价疗法”在欧美市场遇冷。一些标志性事件如——辉瑞Beqvez商业化失败、蓝鸟生物被“贱卖”收购、部分AAV产品因安全性争议被重新评估——曾让全球市场对CGT的成熟度产生怀疑。但与西方的降温情绪不同，中国却在同一时期迎来产业加速：资本仍在布局，政策持续加码，临床试验数量全球第二，企业数量全球第一，多个关键技术正在并跑甚至领跑。
国产首款血友病基因疗法信玖凝获批上市、上药所/复星凯特持续扩大CAR-T适应症、国内TCR-T首次进入突破性治疗、十余个AAV平台快速崛起……这一系列进展背后，是中国选择继续押注未来治疗模式的坚定态度。
中国企业的逆势而为
全球CGT技术革命正加速推进，中国企业的目标已超越单一产品的成功，转向构建底层技术平台。一个成熟且强大的平台能支撑产品的系列化开发与快速技术迭代——这正如在PD-1单抗平台上打磨出的双抗、三抗技术，充分证明了平台化战略带来的巨大收益。当前技术突破呈现两条清晰路径：一是个体化、精准化治疗方向，中国企业在“一对一”定制型基因疗法领域已迈出实质性步伐。北恒生物、博雅辑因等正推动罕见病个体化CRISPR疗法探索，多家CRO推出定制化基因编辑服务，相关行业支持发展文件的陆续出台，标志着中国首次真正切入全球精准医疗前沿。二是平台化、可规模化的技术体系建设，国内企业在AAV载体、非病毒递送、实体瘤细胞治疗三大方向进展显著。信念医药、博雅生物等企业在AAV载体国产化与产能建设上已具备国际竞争力；艾力斯、荣昌生物等布局LNP及环状DNA等非病毒递送系统，并与高校合作开发更安全的小型基因编辑工具；在实体瘤治疗这一全球难题上，中国在TCR-T、iPSC等方向快速跟进。例如，香雪制药TCR-T产品TAEST16001客观缓解率达41.7%，跻身全球第一梯队，而天境生物、科望医药等企业在通用型细胞疗法方向也逐步推进临床。由此可见，中国CGT产业正在从单点产品突破，转向平台化、系统化能力构建，这将是中国企业能否在未来十年全球竞争中占据关键地位的核心支撑。
中国的CGT正处在“并购爆发前夜”
全球CGT市场预计将从2024年的约180亿美元增长至2030年的540亿美元以上。在这一进程中，中国正逐渐成为不可忽视的关键参与者。国产创新产品逐步落地，为市场注入信心。以国产首款基因治疗药物“信玖凝”为例，其采用的新型AAV载体实现约70%的肝脏靶向效率，工艺与产能建设已达到国际水平，并将单次治疗总费用控制在百万元级别，远低于国际同类疗法，初步展现出中国在疗效、可及性与规模化之间的平衡能力。CGT资产在国内并购与授权合作中也日趋活跃。2023至2025年，多家药企通过收购、合作加强CGT布局，如药明生物等企业在细胞治疗、基因编辑CDMO等环节深化全链条能力。同时，VC/PE对CGT领域的投资在2024–2025年逆势增长约45%，反映出资本对赛道长期价值的认可。跨国药企也逐步将中国视为CGT合作的重要区域。随着部分欧美高价疗法在商业上面临挑战，更多企业转向中国寻求临床效率、成本与患者规模等方面的优势。很多MNC企业已在张江、苏州等地设立研发与生产中心，开展从AAV载体到通用型细胞疗法的多项合作。从整个生态来看，中国正在构建从科学、监管到支付的系统竞争力。在科学端，体内基因编辑、通用型细胞治疗、新型递送系统等多线并行；监管方面，NMPA逐步建立专业审评体系，推进罕见病加速审批等机制；支付端则通过产业链降本、多元医保试点、商保合作等模式，探索可持续的可及路径。这些努力有望使中国在未来CGT的商业化与普及方面走出一条差异化道路。
总结与展望
从TCR-T的临床突破到信玖凝的商业化落地，从本土CMO/CDMO平台的成熟到跨国药企的深度合作，一系列迹象表明，中国CGT领域已逐渐从全球市场的“追赶者”转变为生态中“不可或缺的关键节点”。展望未来，细胞治疗与基因治疗的交叉融合，无疑是最具潜力的方向之一。它不仅能催生突破性疗法，更将带动整个产业链与创新资本的升级。而最终的竞争，超越技术与产品本身，将取决于谁能够真正解决疗法可及性的核心挑战，让创新成果惠及所需患者。