想象一下，一个刚出生的婴儿，颈部或身体上长着巨大的充满液体的肿块。这不仅严重影响外观，更可能因为压迫气管而威胁生命。这就是淋巴管畸形（Lymphatic Malformations, LMs）患儿及其家庭面临的残酷现实。
长期以来，为了消除这些顽固的囊肿，孩子们往往需要经历痛苦的硬化剂注射，或是风险极高的手术切除。即便是近年来被寄予厚望的靶向药“西罗莫司”，也伴随着昂贵的费用和潜在的免疫抑制风险。
然而，2025年11月3日发表在权威医学期刊《JAMA Network Open》上的一项多中心临床试验，却将目光投向了东亚人非常熟悉的一剂古老处方——越婢加术汤（Eppikajutsuto）。这项来自日本的研究发现，这种源自《金匮要略》的汉方药，仅需每日口服，就能让超过一半的患儿病变体积显著缩小，且安全性极高，成本更是低廉得惊人。
这是否意味着，我们找到了一把破解儿童难治性血管异常的“平价钥匙”？
1. 进退两难的治疗困境
淋巴管畸形是一种先天性的淋巴系统发育异常，发病率约为 1/4000。这些充满了淋巴液的囊肿像不定时炸弹，尤其当它们出现在头颈部时（这是高发区），可能会压迫气道，导致呼吸困难，或者限制四肢的活动能力。
目前的标准治疗方案虽然有效，但都有明显的短板：
硬化治疗：通过注射药物让囊肿硬化萎缩。虽然对大囊型病变有效，但治疗后往往会引起患处暂时性的严重肿胀。如果病变在气道附近，这种肿胀本身就可能致命。
手术切除：在解剖结构复杂的头颈部进行手术，难度极大，稍有不慎就可能损伤神经或血管，且很难切除干净，复发率高。
西罗莫司（Sirolimus）：作为一种mTOR抑制剂，它确实有效。但它也是一把双刃剑，可能引发口腔炎、高脂血症、骨髓抑制等一系列严重副作用，且价格不菲。在日本，其日均治疗费用高达约1300日元（约合人民币60多元）。
面对这些“昂贵、痛苦、高风险”的选择，临床医生和家长都在渴望一种更温和、更易获取的疗法。
2. 汉方药的“跨界”突围
越婢加术汤，这剂由麻黄、石膏、生姜、大枣、甘草、白术组成的经典方剂，传统上常用于治疗水肿、关节炎或湿疹等炎症性疾病。但在临床实践中，日本医生意外发现它似乎对淋巴管畸形有奇效。
为了验证这一观察，广岛大学医院等多个中心的日本研究团队开展了这项前瞻性、非随机临床试验。他们招募了19名确诊为淋巴管畸形的儿童（平均年龄约2岁），给他们服用越婢加术汤颗粒剂，持续6个月。
研究设定的主要目标非常务实且严苛：通过MRI测量，看病变体积能否缩小20%以上。
2.1 令人惊喜的数据
试验结果令人振奋。在完成6个月治疗的19名患儿中：
52.6%（10人）的患儿病变体积缩小了至少20%，达到了主要终点。
更令人惊喜的是，有21.1%（4人）的患儿，病变体积缩小超过了50%。
整体来看，病变体积的中位缩减率为22.9%。
如图[1]所示，这是显示所有19名患者治疗反应的“瀑布图”。图中的Y轴代表体积缩小率，每一个柱子代表一位患者。我们可以清晰地看到，位于左侧的大部分柱子都处于基线以上，意味着这些患者的病变体积出现了缩小；其中最左侧的几位患者，柱子高度接近100%，表明病变几乎完全消失。而仅有右侧少数几位患者出现了负增长（柱子向下），提示病变增大。
3. 眼见为实：消失的囊肿
数据虽然有力，但影像学的直观对比往往更能说明问题。研究中一位仅1个月大的婴儿的治疗经历尤为引人注目。这位患儿颈部原本有一个体积达 4.71 cm³ 的巨大囊性病变，这对于新生儿纤细的颈部来说是一个巨大的负担。
如图[2]所示，A图展示了治疗前的MRI横断面影像，可以看到颈部左侧（图像右侧高亮区域）有一个巨大的白色团块，这就是充满液体的淋巴管畸形囊肿，它明显压迫了周围的软组织。在坚持服用越婢加术汤6个月后，B图展示了惊人的变化：原本巨大的白色高亮区域几乎完全消失，病变体积骤降至 0.19 cm³。这意味着，除了轻微的残留痕迹，这个威胁孩子健康的“定时炸弹”基本上被药物“拆除”了。
4. 安全与经济的双重胜利
除了疗效，家长们最关心的莫过于药物的安全性。在既往关于西罗莫司的研究中，超过80%的患者会出现口腔炎、感染或血液学异常等副作用。相比之下，越婢加术汤展现出了良好的安全性。
不良事件可控：在整个研究期间，仅有3名患儿（15.8%）出现了不良事件。其中包括轻度的感染、肝功能异常和荨麻疹。值得注意的是，虽然有一例患儿出现了4级中性粒细胞减少，但在医生监护下得到了妥善管理，并未导致停药。整个研究期间未发生导致死亡或长期后遗症的严重不良事件（SAE）。
依从性高：尽管汉方药颗粒的口感对儿童来说可能是一种挑战，但研究中有近90%的患儿坚持完成了服药计划（服药率≥70%）。
极高的性价比：西罗莫司一天的药费可能高达数千日元，而越婢加术汤每日的治疗费用仅约为120日元（约合人民币5.7元）。这对于需要长期治疗的家庭来说，无疑大大减轻了经济负担。
5. “老药”为何能治“新病”？
越婢加术汤之所以有效，可能并非巧合。虽然其确切机制尚在探索中，但基础研究提示它可能通过多条路径发挥作用：
抑制mTOR通路：这与昂贵的西罗莫司有着异曲同工之妙，但作用更为温和。
抗炎与排水：方剂中的麻黄生物碱具有抗炎作用，而石膏成分则被认为能增强水通道蛋白（Aquaporin）的功能，帮助组织“排水”消肿，这恰恰击中了淋巴管畸形“液体潴留”的病理特征。
值得注意的是，研究还发现了一个有趣的现象：男孩和头颈部病变的患儿对药物的反应似乎更好。头颈部病变患者的有效率高达83.3%，这可能与该部位淋巴管丰富、药物易于渗透有关。
6. 展望：从“替代”走向“首选”？
这项研究虽然样本量不大，且非随机对照，但它通过扎实的影像学证据，向我们展示了传统医学在现代疑难病治疗中的巨大潜力。对于那些病变位置特殊、不适合手术，或者无法承受西罗莫司副作用和高昂费用的家庭来说，越婢加术汤提供了一个安全、有效且触手可及的新选择。
未来，随着更多大规模随机临床试验的开展，我们期待这剂传承千年的古方，能正式写入淋巴管畸形的治疗指南，让更多患儿免受手术之苦，重获健康成长的机会。
论文信息标题：Eppikajutsuto for Treatment of Lymphatic Malformations in Children: A Nonrandomized Clinical Trial.
论文链接：https://doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2025.40897
发表时间：2025-11-3期刊/会议：JAMA network open作者：Keiko Ogawa-Ochiai, Seisho Sakai, Isamu Saeki, ..., Hideki Ishikawa本文由超能文献（Suppr.ai）团队编辑