近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Ayrmid公司的Omisirge(Omidubicel-onlv)，用于治疗患有重型再生障碍性贫血的成人和6岁及以上的儿科患者，使其成为首个用于治疗该疾病的造血干细胞移植疗法。此前，该疗法于2023年被批准其用于治疗某些血液恶性肿瘤。

重型再生障碍性贫血是一种罕见的、危及生命的血液系统疾病，患者的骨髓无法产生足够的血细胞。干细胞移植有望治愈该病；然而，许多患者缺乏匹配的同胞供者。Omisirge是一种烟酰胺修饰的非亲缘异基因造血祖细胞疗法，来源于脐带血。它通过一次性静脉输注给药。对于许多没有匹配的相关供体的重型再生障碍性贫血患者来说，Omisirge是一种新的移植选择。

最新的批准基于一项开放标签、单中心研究(17-H-0091，NCT03173937)，该研究评估了Omisirge治疗重型再生障碍性贫血患者的疗效。研究纳入了对免疫抑制治疗不耐受或无缓解且至少有一份≥4/8人类白细胞抗原（HLA）匹配（HLA-A、B、C和DR位点）脐带血的重型再生障碍性贫血患者。若有HLA完全匹配（12/12）的亲缘或非亲缘供者，则排除这些患者。

共有17例患者接受了Omisirge治疗，其中14例患者仅接受了Omisirge治疗，3例患者接受了Omisirge联合单倍体CD34+细胞治疗。Omisirge的最低规格为：总有核活细胞（TNVC）计数8.0×10⁸个/kg，CD34+细胞计数9.2×10⁷个/kg。接受Omisirge单药移植的14例患者纳入疗效评估。Omisirge的CD34+细胞中位剂量为9.5×10⁶个/kg（范围：2.3-21.4个/kg）。所有患者均接受了减低强度预处理方案，包括环磷酰胺、氟达拉滨、全身照射（TBI）和马抗胸腺细胞球蛋白（horse-ATG）。移植物抗宿主病的预防按照机构指南进行。

主要疗效指标为早期和持续性中性粒细胞恢复的发生率，定义为移植后第26天前连续3天（不同日期）绝对中性粒细胞计数（ANC）≥500个/μL，并在移植后第42天和第100天维持该水平。其他次要疗效指标包括中性粒细胞恢复（首次连续3天ANC≥500个/μL的天数）、不依赖红细胞输注（不依赖30天输血的天数）、血小板恢复≥20,000/μL（首次连续3天血小板计数≥20,000/μL且此前7天内未输血的天数）以及不依赖血小板输注（不依赖30天血小板输注的天数）。

研究结果表明，Omisirge可实现早期且持续的造血功能恢复和不依赖输血。14名患者中有12名在100天时出现了早期和持续的中性粒细胞恢复（86%[95%CI，57-98]）。中性粒细胞恢复的中位时间为11天（范围，7-20天）。此外，86%的患者实现了不依赖红细胞输注（中位时间，58.5天）；86%的患者血小板计数恢复至≥20,000/µL（中位时间，31.5天），79%的患者实现了不依赖血小板输注（中位时间，53.0天）。

最常见的不良反应（发生率>20%）包括感染、高血糖、皮疹、发热性中性粒细胞减少症、免疫性血小板减少症、急性肾损伤、急性移植物抗宿主病、高血压、缺氧和输液相关反应。

参考来源：‘FDA approves Omisirge® as First Approved Cell Therapy to Treat Severe Aplastic Anemia’，新闻稿。Ayrmid Ltd.；2025年12月5日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。