近日，因在《侏罗纪公园》中饰演艾伦·格兰特博士而闻名于世的78岁演员演员Sam Neill，向世界宣布了一个比电影更震撼的消息：他体内的癌症已被清除。数年前，他被诊断出患有一种名为血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）的侵袭性非霍奇金淋巴瘤。在经历多年化疗、直至传统治疗“不再奏效”，生命看似走入绝境时，一项名为CAR-T细胞疗法的临床试验成为了他的“诺亚方舟”。治疗后最新的扫描显示，他体内已检测不到癌症。尼尔将这一切归功于科学，并积极为这种前沿疗法奔走呼吁，希望它能惠及全球每一位需要的患者。

图片来源于US WEEKLY

Sam Neill的经历并非个例，而是当代肿瘤治疗一场深刻革命的具体写照。当传统疗法（化疗、放疗）遭遇瓶颈，当狡猾的癌细胞学会“免疫逃逸”，医学界将目光投向了人体内强大的抗癌武器-我们自身的免疫系统。CAR-T疗法，正是通过基因工程，为这场“内部战争”注入了一支经过精准改造的“特种部队”。

什么是CAR-T疗法

CAR-T细胞疗法是一种细胞疗法，利用患者自身的免疫系统T细胞来发起对癌症的攻击。T细胞在免疫系统中的角色是追捕并摧毁异常细胞，包括癌细胞。然而，出于多种原因，它们并不总能识别癌细胞，或者不会对它们发起全面攻击，这可能会让肿瘤得以扎根和扩散。将它们转化为CAR-T细胞就是为了克服这些缺陷。

为了制造CAR-T细胞，技术人员从患者的血液中采集T细胞样本，并对其进行改造，使其表面长出称为嵌合抗原受体的特殊结构。当这些CAR-T细胞被重新注入患者体内后，新的受体可能有助于T细胞识别并攻击全身的癌细胞。

图片来源于Lymphoma Australia

CAR-T细胞疗法被批准用于哪些人群？

目前CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品监督管理局批准，作为以下疾病的治疗方法：

部分患有侵袭性非霍奇金淋巴瘤、且在接受先前治疗后复发或对其他疗法无反应（难治性）的成年患者。

部分患有复发或难治性套细胞淋巴瘤的患者。

部分患有复发/难治性滤泡性淋巴瘤的患者。

患有复发/难治性多发性骨髓瘤的患者。

部分患有复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的患者。

患有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的成人和儿童患者。

中国国家药监局也已批准多款国产自主研发的CAR-T产品上市，如阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液、伊基奥仑赛注射液等，覆盖了弥漫大B细胞淋巴瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多种适应症。这些产品的临床数据与国际同类产品相当，为中国患者提供了重要的治疗选择。

纳基奥仑赛注射液实现6岁白血病患儿完全缓解

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：纳基奥仑赛注射液拟纳入优先审评，用于儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

典型案例

一位6岁男童2018年确诊B细胞急性淋巴细胞白血病，历经3年多方案化疗后缓解，但不到2年即复发（骨髓原始细胞85%）。挽救治疗（VMLD方案）无效，未能缓解。后入组纳基奥仑赛试验，回输前骨髓原始细胞26%。CAR-T治疗后第6-7天出现发热，经退烧后恢复，整体安全性良好。回输后28天获得CRi和MRD阴性，第2个月达到MRD阴性完全缓解（CR）。已获得长达1年的无病生存，恢复健康。

CAR-T疗法在实体瘤中的突破

尽管在血液肿瘤中成绩斐然，但CAR-T在实体瘤（如肺癌、胃癌、肝癌）中的应用仍面临巨大挑战，包括肿瘤微环境的免疫抑制、缺乏高度特异性的理想靶抗原、以及CAR-T细胞在实体瘤中的浸润和持久性不足等。全球众多科研团队正致力于通过开发新一代CAR（如双靶点CAR、可开关式CAR）、结合免疫调节剂、或采用局部给药等方式突破这些瓶颈。中国的科研力量也深入其中，多项针对实体瘤的CAR-T临床试验正在开展。

临床数据：显著延长无进展生存期与总生存期

其中，科济药业自主研发的Claudin18.2自体人源化CAR-T细胞治疗产品舒瑞基奥仑赛注射液是一款潜在全球同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞治疗候选产品，在治疗胃/食管胃结合部腺癌及胰腺癌展现出积极效果。

研究显示，对于CLDN18.2阳性、至少二线治疗失败的晚期胃癌患者，国产CAR-T产品“舒瑞基奥仑赛注射液（CT041/satri-cel）”相较于研究者选择的标准化疗，显著延长了患者的中位无进展生存期（3.25个月 vs 1.77个月）和总生存期（7.92个月 vs 5.49个月），疾病控制率（DCR）达到63%。

基于坚实的临床证据，2026版《中国临床肿瘤学会（CSCO）胃癌诊疗指南》首次以“注释”形式，将CT041纳入推荐，用于CLDN18.2阳性晚期胃癌的后线治疗。这标志着实体瘤CAR-T疗法正式进入中国权威临床实践指南，为规范化应用奠定了基础。

更令人鼓舞的是，该产品的新药上市申请（NDA）已于2025年6月获国家药监局受理，并进入优先审评程序，有望在近期获批上市，惠及更多患者。

CAR-T治疗安全吗？有哪些副作用？

CAR-T疗法可能伴随严重但通常可管理的副作用，必须在有丰富经验的医疗中心进行。CAR-T细胞疗法可引起细胞因子释放综合征，可能导致危险的高烧、极度疲劳、呼吸困难和血压急剧下降。另一方面，神经毒性可能引起轻微的副作用，如意识混乱，但也可能严重得多。

丹娜-法伯癌症研究所免疫效应细胞项目医学主任 Caron Jacobson, MD博士表示，一些患者尽管意识清醒，但在说话和语言方面出现困难。

神经毒性通常在治疗后六天左右开始，持续三到十天，然后开始好转。其他常见的副作用可能包括：震颤、头痛、失去平衡、说话困难、癫痫发作、有时会出现幻觉

随着临床经验积累和管理策略优化，严重副作用的发生率和可控性已显著改善。

CAR-T治疗费用是多少？医保能报销吗？

目前，已在中国获批上市的CAR-T产品（主要用于血液肿瘤）定价昂贵，费用通常在百万元人民币级别。部分产品已通过商业健康保险、城市定制型商业医疗保险（“惠民保”）及个别地区的特殊医保政策实现了部分覆盖，但患者自付比例仍较高。

结语

CAR-T疗法的出现，无疑是肿瘤免疫治疗皇冠上的一颗明珠。它为无数陷入治疗困境的患者点亮了希望。它让我们看到，即使是最凶险、最顽固的血液肿瘤，也有被完全击退的可能。期待该疗法能早日成为更多癌症患者触手可及的生命礼赞。