Belite Bio昨日公布了其1型Stargardt病在研药物Tinlarebant在3期试验中取得的积极结果，可显著减缓视网膜病变的进展。基于这项试验的结果，该公司计划于明年初向美国FDA提交新药申请，有望成为首个上市的Stargardt病治疗药物。在美国，Tinlarebant已被授予突破性治疗称号、快速通道称号和罕见儿科疾病称号。

1型Stargardt病是一种眼部疾病，又称青少年黄斑变性，会导致进行性视力丧失，通常始于儿童期或青年期，目前全球尚无获批的治疗方法。

Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少维生素A毒素（双视黄醇）的积累，这些毒素会导致1型Stargardt病患者的视网膜疾病，并加速地图状萎缩或晚期干性年龄相关性黄斑变性的病情进展。该公司指出，Tinlarebant通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4(RBP4)的水平来发挥作用，从而减少双视黄醇的形成。RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。

该药是首个在Stargardt病全球3期临床试验中证实具有临床疗效的候选药物，其疗效达到了统计学意义上的显著性。其3期试验（名DRAGON）是一项为期24个月的随机、双盲、安慰剂对照、全球、多中心试验。

试验共纳入104例患者（tinlarebant组69例，安慰剂组35例），年龄12-20岁。所有患者均被诊断为1型Stargardt病，且ABCA4基因至少存在一个突变，萎缩性病变面积小于三个视盘面积（7.62mm²），最佳矫正视力为20/200或更好。

主要终点为24个月时萎缩性病灶大小较起始的变化，以眼底自发荧光摄影法测量的自发荧光强度明显降低为指标。

研究结果显示，与安慰剂相比，tinlarebant可显著降低病灶生长速度35.7%(P=0.0033)。值得注意的是，事后分析显示，该治疗效果依然显著(35.4%;P<0.0001)。在接受tinlarebant治疗的患者的另一只眼中，病灶生长速度也显著降低了33.6%(P=0.041)。

关键次要终点结果显示，在研究眼和对侧眼中，tinlarebant分别使自发荧光病变的生长减缓了33.7%(P=0.027)和32.7%(P=0.017)。

试验中，Tinlarebant的耐受性良好。治疗中最常见的不良反应是黄视症、暗适应延迟、夜视障碍和头痛。

参考来源：‘New Hope for People Living with a Disease Once Deemed Untreatable: Belite Bio Announces Positive Topline Results from the Pivotal Global, Phase 3 DRAGON Trial of Tinlarebant in Adolescents with Stargardt Disease’，新闻稿。Belite Bio, Inc.；2025年12月1日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。