在过去的十年里，CAR-T细胞疗法在对抗血癌的战场上取得了革命性的胜利，为无数绝望的患者带来了新生。而过去三年，来自全球的十几项临床研究带表明：经过改造的CAR-T细胞，在治疗系统性红斑狼疮、多发性硬化症等传统上难以根治的自身免疫病方面，取得了前所未有的突破。部分患者甚至实现了症状完全消失、停药长期缓解。

关于CAR-T

CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法是从患者体内提取出免疫T细胞，在体外通过基因工程，为其装上能特异性识别肿瘤细胞表面抗原的“导航头”（CAR）。这些被“武装”和“训练”过的T细胞回输到患者体内后，便能精准定位并摧毁癌细胞。

自2017年首次获批用于治疗白血病和淋巴瘤以来，CAR-T已成为多种血液肿瘤的重要治疗方式，拯救了无数生命。

在自身免疫病中，免疫系统“敌我不分”，错误地攻击自身的健康组织和器官。而执行这一错误攻击指令的“主力军”之一，正是B细胞。

CAR-T细胞疗法利用免疫系统中对抗感染的T细胞：从人体中收集这些细胞，并对它们进行改造，使其产生称为嵌合抗原受体的蛋白质。然后将它们重新引入体内，以靶向由另一种免疫细胞-B细胞表达的抗原。

德国狼疮女孩打开“新世界的大门”

自2021年以来，该疗法用于治疗免疫疾病的情况激增。当时，德国一名患有严重狼疮的20岁女性成为首个接受CAR-T细胞治疗的自身免疫性疾病患者。这名患有严重难治性系统性红斑狼疮（SLE）的患者，既往治疗均未能控制症状。而令人惊喜的是，CAR-T治疗后她的病情迅速得到控制，症状大幅改善。

这一成功案例如同打开了一扇新世界的大门。自此，CAR-T疗法在自身免疫病领域的探索呈爆发式增长。

长期无药缓解成为现实

2026年1月，《自然医学》发表的CASTLE试验结果显示：CD19 CAR-T疗法Zorpo-cel在24名难治性自身免疫病患者（包括10名SLE、9名SSc、5名IIM）中，实现了令人震撼的长期无药缓解。

在中位随访13个月（最长23个月）期间，所有24名患者完全停用了糖皮质激素和免疫抑制剂，且无一例疾病复发。

10名狼疮患者中，9人达到国际“DORIS完全缓解”标准；

9名硬皮病患者全部阻止了间质性肺病进展；

5名肌炎患者中，4人达到主要或中度临床应答。

这些数据表明，单次CAR-T输注可能实现长期、甚至永久的疾病缓解。

中国进展：双靶点CAR-T展现卓越疗效

中国已有超过10项CAR-T治疗自身免疫病的临床试验获批或正在进行，覆盖从早期探索到注册性研究的不同阶段。

浙江大学团队双靶点CAR-T展现持久疗效

浙江大学医学院附属第一医院黄河教授团队开展的CD19/BCMA双靶点CAR-T治疗难治性SLE的临床研究的I期临床试验结果显示，15名难治性系统性红斑狼疮患者在接受双靶点CAR-T治疗后，12名患者在12周时达到狼疮低疾病活动度状态和DORIS缓解标准。所有患者停用了所有免疫抑制剂和激素，自身抗体转阴，补体水平恢复正常，蛋白尿等器官损伤指标也明显改善。截至2025年9月，所有参与试验的患者均未复发，部分患者已实现长达三年的无药缓解。

上海仁济医院27岁女性患者104周持续无药缓解

上海交通大学医学院附属仁济医院的研究也取得了类似成果。27岁的小于（化名）在接受GC012F注射液（CD19/BCMA双靶自体CAR-T细胞）单次回输后，临床症状迅速改善，并在两个月内实现尿蛋白转阴。半年后，她体内所有异常自身抗体完全清除，104周随访时仍保持无药缓解状态。

除此之外，CAR-T疗法在溃疡性结肠炎中也显示出前景。德国Erlangen大学医院研究人员曾报道使用CAR-T细胞治疗了一名患有溃疡性结肠炎的21岁女性接受CAR-T治疗后显示出持续14周的缓解迹象，不再需要药物治疗，并能重返工作岗位。

目前，研究人员也在尝试开发方法，让人们在体内自行生成CAR-T细胞，从而避免创建经过改造的T细胞所涉及的耗时且昂贵的制造过程，以及人们在接受CAR-T细胞疗法前接受的免疫抑制治疗所带来的感染和毒性风险。

结语

未来几年，CAR-T细胞将成为更常见的疗法，用于治疗包括其他慢性自身免疫性疾病在内的疾病。尽管有许多人在接受CAR-T治疗后病情得到缓解的例子，但CAR-T细胞疗法是否能提供永久治愈还是个未知数。我们能够看到，CAR-T疗法可能是一种能够带来治愈的治疗方法。这无疑标志着一个临床医学新时代的开启。CAR-T疗法正在重新定义自身免疫性疾病的治疗范式，从终身控制走向潜在的功能性治愈。对于长期受困于红斑狼疮、类风湿性关节炎等疾病的患者来说，CAR-T疗法的出现是一道曙光。它意味着，未来可能不再需要与无尽的疼痛、器官损伤和药物副作用为伴。从癌症到自身免疫病，CAR-T疗法的跨界成功告诉我们：永不放弃希望，下一个奇迹，或许就在前方。