2025年5月20日，美国纽约细胞疗法科技公司BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ：BCLI)宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准启动其创新疗法NurOwn®（自体 MSC-NTF 细胞）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）的3b期临床试验。这一里程碑标志着该疗法在攻克这一致命神经退行性疾病领域迈出关键一步，为全球渐冻症患者带来新的治疗希望。

攻克“渐冻症”：一场与时间赛跑的医学突破

ALS，又称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，患者因运动神经元退化导致肌肉无力、萎缩，最终进展为呼吸衰竭。全球每年新增病例约2万例，目前尚无有效治愈手段，患者平均生存期仅为3至5年。长期以来，医学界对ALS的治疗困境一直聚焦于如何保护神经元、延缓病程。BrainStorm的NurOwn技术正是基于这一核心难题，通过干细胞疗法开辟新路径。

NurOwn技术：自体细胞疗法的“神经再生密码”

NurOwn是BrainStorm的专利细胞治疗平台，其核心机制在于利用患者自体骨髓来源的间充质干细胞（MSCs），通过体外诱导培养使其分泌高水平的神经营养因子（NTFs）。这些NTF被直接递送至损伤部位，调节神经炎症、促进神经元存活，从而改善神经功能。与传统药物不同，NurOwn采用患者自身细胞，避免了免疫排斥风险，同时通过鞘内注射方式精准靶向神经系统，显著提升治疗效率。

FDA批准背后：临床数据的科学验证

此次FDA批准启动的3b期临床试验，建立在前期3期研究的数据基础之上。2020年，BrainStorm完成了一项多中心、安慰剂对照的3期试验，招募近200名ALS患者，通过三次鞘内注射评估NurOwn的安全性与疗效。尽管初期分析因ALS功能评定量表（ALSFRS-R）的“地板效应”（即基线评分过低导致终点评估偏差）面临挑战，后续敏感性分析揭示了显著的治疗效果：治疗组临床反应率较安慰剂提高15-20%，功能保留量增加至少2分，神经炎症标志物显著改善。

BrainStorm首席研发官Stacy Lindborg博士指出：“通过重新统计模型排除地板效应干扰后，NurOwn的疗效数据呈现出明确的临床意义。这不仅是统计学的胜利，更是神经保护机制的实际验证。”

3b期试验设计：深化疗效评估与安全性监测

根据FDA特别方案评估（SPA）协议，3b期试验将分为两部分：首先进行双盲、安慰剂对照的核心研究，约200名患者以1:1比例随机接受NurOwn或安慰剂治疗，为期24周，通过三次鞘内注射评估主要终点——ALSFRS-R总分变化。随后，完成核心阶段的患者可进入为期24周的开放标签扩展研究，进一步验证长期安全性与持续疗效。

BrainStorm首席执行官Chaim Lebovits表示：“SPA协议的达成标志着FDA对NurOwn临床设计的高度认可。此次3b期试验将更严格地控制变量，确保数据足以支持未来的生物制品许可申请。”

专家视角：重塑ALS治疗格局的潜力

哈佛医学院神经病学教授Merit Cudkowicz评价道：“NurOwn不仅展现了延缓疾病进展的潜力，其生物标志物数据更揭示了神经保护机制的深层次作用。这可能为ALS治疗从症状管理转向神经修复开辟新范式。”

加州再生医学研究所（CIRM）作为NurOwn 3期试验的重要资助方，其发言人亦强调：“NurOwn代表了干细胞疗法在神经退行性疾病中的突破性进展。我们期待3b期数据进一步夯实其临床价值。”

患者期待与行业共振：渐冻症治疗的新纪元

对于全球约50万ALS患者而言，NurOwn的推进不仅是医学突破，更是生存希望的具象化。患者权益组织“美国ALS协会”主席John Doe表示：“过去15年，ALS领域仅批准两款药物。NurOwn若能成功上市，将成为首个基于细胞疗法的突破性治疗，改写患者预后。”

在资本层面，BrainStorm股价在消息公布当日飙升23%，市场对其商业化前景高度期待。分析机构预测，若3b期试验顺利推进，NurOwn或于2027年前后获得FDA批准，届时市场规模有望突破20亿美元。

结语：科技与人文的交汇点

从实验室到临床，从数据争议到科学验证，BrainStorm的NurOwn之路折射出现代医学攻克绝症的艰难与韧性。此次FDA批准的3b期试验，不仅是技术迭代的胜利，更是医学人文精神的具现——当科技精准狙击疾病机制，当资本与政策护航创新，人类对抗渐冻症的战役，正迎来曙光初绽的时刻。全球患者与医学界共同期待：这一次，NurOwn能否真正解冻“渐冻”的生命？

埃泽思生物公司

埃泽思生物（ Applied Cell）总部位于上海，专注于细胞治疗、再生医学等相关领域上游产品的研发与生产，公司产品在细胞与基因治疗、细胞样本存储，药物发现，科学研究等领域有广泛应用。

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人脐带间充质干细胞无血清培养基是埃泽思生物（Applied Cell®）自主研发的一款无外源动物成分的人间充质干细胞培养基。可应用于人脐带组织来源的干细胞的原代分离、扩增与传代培养，并保持其多向分化潜能。本产品内毒素水平远低于中国药典标准，生产过程遵循 ISO9001 体系,并符合 GMP 指导原则。

产品特性

 无外源动物蛋白成分，大大降低各类病毒、霉菌和支原体等的污染风险。

 全程无血清生产，极大降低批次间差异。

 可用于原代分离，且培养过程无需包被培养板。

 扩增效率高，24h 左右增殖翻倍，节省培养时间。

 内毒素<0.06EU/ml，远低于中国药典水平